The Japan Times - OBI-902 wird von der US-Arzneimittelbehörde FDA als Orphan-Arzneimittel zur Behandlung des Cholangiokarzinoms zugelassen

TAIPEI, TW / ACCESS Newswire / November 17, 2025 / OBI Pharma, una compañía oncológica en fase clínica (4174.TWO), recibió una notificación de la FDA de EE. UU. indicando que la solicitud de designación de medicamento huérfano para OBI-902 TROP2 ADC para el tratamiento del colangiocarcinoma ha sido concedida. OBI-902 es el primer ADC desarrollado por OBI que incorpora su tecnología propia de habilitación de ADC conjugados a glicanos de forma específica por sitio.

El colangiocarcinoma es una malignidad rara y letal, con menos de 50.000 pacientes en los Estados Unidos y una tasa de supervivencia de 5 años que oscila entre el 2 % y el 23 % dependiendo del estadio de la enfermedad, el subtipo histológico y la localización. En la actualidad, no existen terapias ADC aprobadas por la FDA para el colangiocarcinoma.

Para incentivar a la industria a desarrollar nuevas opciones de tratamiento para enfermedades raras, la FDA de EE. UU. concede la designación de medicamento huérfano a terapias experimentales que tienen el potencial de tratar estas enfermedades. En los Estados Unidos, una enfermedad rara se define como cualquier condición que afecte a menos de 200.000 pacientes. Tras conceder la designación de medicamento huérfano, la FDA de EE. UU. otorga a las compañías o desarrolladores de fármacos incentivos como créditos fiscales para ensayos clínicos, exención de tasas de usuario y exclusividad de mercado.

En agosto de 2025, OBI inició un ensayo clínico de fase I/II en los Estados Unidos y Taiwán, reclutando pacientes con tumores sólidos avanzados. Los objetivos del ensayo son estudiar el perfil de seguridad, farmacocinética y eficacia preliminar de OBI-902 en estas poblaciones de pacientes.

Heidi Wang,Ph.D., Directora Ejecutiva de OBI Pharma, señaló: "Basándonos en nuestros datos preclínicos, OBI-902 tiene varias ventajas importantes sobre otros TROP2 ADCs ya aprobados o en desarrollo; incluyendo alta estabilidad en la circulación sanguínea, un excelente efecto espectador (‘bystander effect') que extiende la destrucción a células cancerosas vecinas que carecen de expresión de TROP2, potencial capacidad para superar la resistencia a fármacos y una actividad sobresaliente en modelos animales y de organoides de cáncer. Es importante destacar que esta es la primera vez que un ADC que incorpora la tecnología propia de ADC GlycOBI® de OBI está siendo evaluado en pacientes, incluidos aquellos diagnosticados con colangiocarcinoma. Esperamos con interés investigar este posible ADC TROP2 líder en su clase en la clínica".

Sobre OBI-902
OBI-902 es un conjugado anticuerpo-fármaco (ADC) dirigido a TROP2 que transporta una potente carga de inhibidor de topoisomerasa I para destruir células tumorales y con una proporción fármaco-anticuerpo (DAR) de 4. TROP2 se expresa ampliamente en diversos tumores sólidos como mama, pulmón, biliar, conducto biliar (colangiocarcinoma), ovario, gástrico y muchos otros tipos de cáncer, lo que lo convierte en un objetivo ideal para la terapia contra el cáncer.

OBI-902 es un nuevo ADC conjugado a glicanos de forma específica por sitio, que utiliza la plataforma propia GlycOBI de OBI, la cual proporciona estabilidad mejorada e hidrofobicidad reducida. OBI-902 demostró una eficacia antitumoral notable, características farmacocinéticas mejoradas y un perfil de seguridad favorable en varios modelos animales. La IND de OBI-902 fue autorizada por la FDA de EE. UU. el 30 de abril de 2025.

Desde diciembre de 2021, OBI ha recibido de Biosion, Inc. (www.biosion.com) una licencia exclusiva mundial (excepto en China) para una secuencia de aminoácidos de anticuerpo dirigida a TROP2. Biosion posee derechos exclusivos sobre esa secuencia de anticuerpo en China. OBI posee los derechos comerciales mundiales de OBI-902, excepto los derechos relacionados con el anticuerpo en China.

Sobre GlycOBI®
OBI ha desarrollado una tecnología de ADC de glicanos específica por sitio en etapa clínica única (GlycOBI®), que está en formato "Plug and Play" y es compatible con cualquier anticuerpo, enlazador y carga, con proporciones fármaco-anticuerpo (DAR) de hasta 16. Utilizando la enzima de doble función propia de OBI (EndoSymeOBI®) y la tecnología de enlazador (HYPrOBI®), se fabrican ADCs homogéneos con un proceso eficiente y escalable bajo condiciones GMP. El proceso de conjugación de GlycOBI® evita alterar la estructura del anticuerpo y garantiza que el ADC tenga características biofísicas similares al anticuerpo nativo. Además, la tecnología de enlazadores de OBI ha mejorado la eficiencia de conjugación de la carga y ha reducido la propensión a la agregación, lo que proporciona ventajas para la fabricación de productos ADC. Los ADCs conjugados con GlycOBI® han superado las limitaciones de los ADC tradicionales y han logrado una mejor actividad antitumoral y estabilidad en varios estudios animales in vivo. GlycOBI®, EndoSymeOBI® y HYPrOBI® forman parte del arsenal de tecnologías habilitadoras Obrion™ ADC de OBI, que también incluye ThiOBI® y GlycOBI DUO™. OBI-902 es el primer ADC que utiliza la tecnología habilitadora Obrion™ de OBI para la evaluación de la seguridad y eficacia en cáncer, actualmente en un ensayo clínico de fase I/II en EE. UU. y Taiwán.

Sobre OBI Pharma
OBI es una compañía global de oncología en fase clínica con sede en Taiwán y fundada en 2002. Su misión, junto con su filial de propiedad absoluta OBI Pharma USA, Inc., es desarrollar agentes terapéuticos novedosos para pacientes con altas necesidades médicas no cubiertas. El enfoque principal de OBI es el desarrollo de ADCs novedosos, incluyendo el ADC TROP2 basado en cisteína de primera generación, OBI-992. Utilizando la tecnología propia de habilitación de ADCs de la compañía, GlycOBI®, impulsada por EndoSymeOBI® y HYPrOBI®, OBI ha creado su pipeline de ADC de nueva generación, incluyendo monospecíficos: OBI-902 (TROP2), OBI-904 (Nectin-4), bispecíficos de carga única (HER2 x TROP2), y bispecíficos de doble carga (cMET x HER3) ADCs. Para ampliar la aplicabilidad de la tecnología de enlazadores, HYPrOBI®, OBI desarrolló además una plataforma novedosa ThiOBI® para permitir una conjugación irreversible basada en cisteína. Además, el pipeline de OBI incluye el profármaco de molécula pequeña dirigido a AKR1C3 OBI-3424, que libera selectivamente un potente agente antitumoral alquilante del ADN en presencia de la enzima aldo-ceto reductasa 1C3 (AKR1C3), altamente expresada en tumores. Más información en www.obipharma.com.

Contacto de la compañía

Kevin Poulos, Director de Desarrollo de Negocio
OBI Pharma USA, Inc.
+1 (619) 537 7698, ext. 102
[email protected]

T.Shimizu--JT