The Japan Times - Niente più trasfusioni con la nuova terapia genica sui talassemici sardi

L'appuntamento con la svolta e con l'addio alle periodiche trasfusioni è in programma il 13 gennaio: quel giorno il primo paziente talassemico sardo si sottoporrà a un prelievo all'ARNAS Brotzu di Cagliari. Le sue cellule staminali emopoietiche, dopo un viaggio negli Usa, torneranno a Cagliari con la "rielaborazione" che permetterà all'organismo di produrre un'emoglobina funzionante. E che consentirà al paziente di essere indipendente dalle trasfusioni. Via alla terapia genica per la beta-talassemia. E il Brotzu, unico centro accreditato in Sardegna, avvia la prima procedura avanzata in Italia. In Sardegna i pazienti sono circa mille: la terapia è destinata a quelli, clinicamente idonei, di età compresa tra i 12 e i 35 anni. "La nostra regione convive da sempre con un'elevata incidenza di talassemia, una malattia che ha segnato profondamente la vita di molte famiglie - ha spiegato il commissario straordinario dell'Arnas Brotzu Maurizio Marcias - Siamo orgogliosi di poter affermare che in Italia siamo tra le prime aziende ad eseguire la terapia tra quelle che non hanno partecipato alla sperimentazione. Continueremo a lavorare affinché questa innovazione diventi pienamente accessibile ai tanti sardi affetti da talassemia, nella massima sicurezza e con il sostegno delle migliori competenze cliniche disponibili". Entro gennaio saranno due i pazienti che si sottoporranno alla nuova terapia. Il percorso terapeutico prevede il prelievo delle cellule staminali dal sangue periferico del paziente, la loro modifica genetica in un laboratorio negli Usa - attraverso tecniche di editing genetico che riattivano la produzione di emoglobina fetale - e infine la reinfusione mediante autotrapianto di cellule ematopoietiche geneticamente modificate. "Il problema della talassemia è un problema di qualità della vita - ha osservato il direttore sanitario Giorgio La Nasa - perché il paziente talassemico deve trasfondere periodicamente, anche in modo molto frequente, talvolta anche due volte nell'arco di un mese. Con questo sistema di rimodulazione genetica il paziente diventa indipendente. Per sempre".

Y.Kimura--JT