The Japan Times - Malattie rare, al via campagna 2026 per accesso equo a terapie

Promuovere una riflessione pubblica sul diritto alla cura e rendere terapie e trattamenti, farmacologici e non, accessibili a tutti. Questo l'obiettivo della Campagna nazionale per la giornata delle malattie rare 2026, inaugurata oggi da Uniamo Rare Disease Italy presso la sede dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) a Roma, che accompagnerà i prossimi mesi fino al 28 febbraio e punta a raccontare le sfide della comunità delle persone con malattia rara: diagnosi, presa in carico e ricerca. Oggi solo per il 5% delle oltre 8mila malattie rare esiste una cura. Negli ultimi anni la ricerca nel campo delle malattie rare ha aperto scenari completamente nuovi: terapie avanzate e innovative; digital therapies e tecnologie assistive ad alto valore tecnologico; processi di drug repurposing che stanno dando nuova vita a farmaci già in uso; trattamenti non farmacologici fondamentali per la qualità di vita. Persistono però differenze regionali nei tempi e nella disponibilità di farmaci, terapie riabilitative e ausili. Spesso c'è disomogeneità anche a livello di singola provincia o addirittura di Aziende sanitarie locali. Le nuove terapie, sottolinea la presidente Uniamo Annalisa Scopinaro, andranno messe a disposizione "in tempi rapidi e uniformemente su tutto il territorio nazionale. L'alta mobilità delle persone con malattia rara richiede un adeguamento delle procedure burocratiche, per garantire le stesse prestazioni anche al rientro a casa, e solleva un tema di sostenibilità per i centri che hanno maggiore attrattiva. I trattamenti riabilitativi, spesso unico muro rispetto al peggioramento della qualità di vita, dovrebbero essere garantiti in via continuativa e senza tetti; gli ausili necessitano di personalizzazione e individuati fra quelli più performanti". "Oggi più del 20% dei nuovi farmaci autorizzati in Europa riguarda malattie rare e abbiamo già a disposizione oltre 140 farmaci orfani; nel solo 2024, l'Ema ha approvato 17 nuovi medicinali orfani, molti dei quali altamente innovativi - commenta il presidente Aifa, Robert Nisticò -. In questo scenario è prioritaria la necessità di rafforzare i registri di patologia, l'interoperabilità dei dati e un'infrastruttura informativa nazionale che consenta di misurare bisogni, esiti e valore delle terapie. Questo è cruciale soprattutto alla luce dell'arrivo di terapie ad altissimo impatto clinico ma anche economico".

T.Shimizu--JT