The Japan Times - Diabete 1, terapia con staminali può liberare da insulina

Una nuova terapia che potrebbe rivoluzionare il trattamento del diabete di tipo 1, eliminando la dipendenza dalla somministrazione di insulina. È la speranza che emerge da un piccolo studio per numero di partecipanti, i cui risultati, apparsi sul New England Journal of Medicine, supportano l'efficacia e la sicurezza di una terapia sperimentale (zimislecel) a base di isole pancreatiche derivate da cellule staminali pluripotenti allogeniche, ossia ricavate da donatore sano . Lo studio di fase 1-2, finanziato dall'azienda Vertex che produce il trattamento, condotto da ricercatori statunitensi ed europei, ha coinvolto 14 persone con diabete di tipo 1, tutte sottoposte a follow-up di 12 mesi. Le prime due persone sono state trattate con 400 milioni di cellule infuse nel fegato, al fine di verificarne la sicurezza. Le successive 12 hanno ricevuto 800 milioni di cellule, per valutarne la funzionalità. In entrambe le coorti, la terapia cellulare è stata somministrata in associazione a un regime di immunosoppressione. Tutti i dodici partecipanti trattati con dose piena hanno evitato gravi episodi di ipoglicemia e mantenuto un controllo glicemico ottimale, con livelli di emoglobina glicata sotto il 7%. Inoltre, i pazienti hanno trascorso più del 70% del tempo all'interno del range glicemico target, un indicatore chiave di stabilità metabolica. Infine, dopo un anno dalla terapia cellulare, 10 dei 12 partecipanti inizialmente dipendenti dall'insulina sono riusciti a sospendere completamente il trattamento insulinico, raggiungendo così l'indipendenza dalle iniezioni. "Questa tecnica può potenzialmente invertire il decorso del diabete - ha dichiarato Lorenzo Piemonti, direttore del Diabetes research institute e responsabile del dipartimento di Medicina rigenerativa e trapianti d'organo dell'ospedale San Raffaele di Milano -. Pur trattandosi di dati preliminari, i risultati sono promettenti, anche se sarà necessario un periodo di osservazione più lungo e un numero maggiore di pazienti per confermare e consolidare questi risultati".

T.Sasaki--JT